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好疗效未必有好市场:全球首款获批的CAR

【 发布时间:2019-04-06 】

上周,跨国药企巨头诺华披露了2018年一季报,健康点发现其中颇有意思的一点是:全球首款被批准上市的CAR-T疗法Kymriah的季度销售额也公布了:单季度销售额仅为1200万美元。

2017年8月,美国食品和药物管理局(FDA)批准了诺华的Kymriah(CTL019)静脉输注悬浮液,这成为全世界首个被批准上市的嵌合抗原受体T细胞(CAR-T)疗法。高客观缓解率(ORR)、高达47.5万美元的治疗定价、疗效不达标就免费的承诺都让Kymriah成为聚光灯下的疗法。虽然诺华季报中关于Kymriah的销售数据只有短短一行,但足以引起市场人士的热议了。

诺华季报中对Kymriah的业绩说明

咨询机构Evaluate Pharma曾预测Kymriah今年的销售额达到1.59亿美元,目前来看,要达到这一预期,诺华需要在市场销售推广上下更大功夫才行。

诺华的肿瘤事业部CEO Elizabeth Barrett坚称,Kymriah的市场表现符合公司的预期。诺华拒绝披露从获批上市后一共有多少患者接受了Kymriah的治疗。考虑到Kymriah的治疗流程大概需要20天,因此可能会有少许的收入确认延迟。

行业媒体STAT认为,除了高昂的价格外,CAR-T疗法的市场推广还面临两大障碍:复杂性和稀缺性。

FDA批准的Kymriah适应症用于治疗25岁以下、难治性或两次或多次复发的B细胞前体急性淋巴细胞白血病(ALL)患者。但问题是,作为一种罕见病,这种疾病的患者数量并不多,每年只有3100例新增病例,而且其中70%可以由传统治疗方法缓解症状,这意味着Kymriah适用的患者群体只有寥寥数百人。

好消息是今年5月,FDA可能会批准Kymriah新的适应症,允许适用于非霍奇金淋巴瘤患者,这类疾病患者在美国每年大约新增30,000名,虽然大约三分之二的患者可以通过标准疗法得到治疗,但有将近一万人可以适用Kymriah,这无疑将大大拓宽后者的市场前景。

与此同时,诺华未来还面临潜在的竞争对手。

2017年10月18日,FDA正式批准另一款CAR-T免疫疗法Yescarta上市,用于治疗罹患特定类型的成人大B细胞淋巴瘤患者。对于不惜抛下119亿美元重金收购Kite Pharma的吉利德科学来说,在CAR-T治疗领域的野心已经图穷匕见,而且Yescarta的治疗价格更便宜,“仅”为37.3万美元,这意味着诺华如果希望稳定或扩大市场份额,可能必须要为Kymriah提供巨大的折扣。

此外,用Kymriah治疗有潜在的严重副作用。可能会产生例如细胞因子释放综合征(CRS),进而引起高热和流感样症状,因为CAR-T细胞的快速增殖,也产生神经系统损伤的重度损伤反应。 此前健康点也报道过,Kite Pharma与Juno Therapeutics在研发阶段都出现过受试者脑水肿死亡的案例。

正因为极高的治疗风险,FDA要求诺华公司对开展或分发Kymriah的医疗机构进行特别认证。所有参与处方、分配或管理Kymriah的医护人员都需要接受特别培训,以能够识别和应对患者出现的细胞因子释放综合征和神经系统损伤事件。

采用Kymriah细胞治疗的过程中,患者T细胞的采集和制备是关键环节,目前全美只有非常有限的35个医疗机构和研究中心获批处理这一环节。如果诺华未来希望迅速提振Kymriah的市场表现,必然非常希望扩展能够进行这一流程的机构数量。

值得一提的是,回溯到2016年,Kymriah虽然尚未获批,但其已经显示出了良好的临床应用前景,因此诺华当时就在考虑其未来营销模式。

诺华细胞和基因治疗部门负责人Usman Azam当时表示,如果CAR-T拿到FDA批文,诺华计划采用类似医疗器械的市场销售策略来推广该产品。在这种模式下,销售代表的功能类似于一个为医师提供技术支持的角色,主要负责提供理论培训和操作培训。

今年3月,南京传奇生物的CAR-T疗法获得了原国家食药监总局(CFDA)的临床试验批件,成为中国首个获批的临床的CAR-T疗法,有数据统计,中国的CAR-T研发和投资十分火爆,已经登记的临床研究为158个,只比美国少7个,在机构改革前,CFDA受理了约14个CAR-T临床申请。但是,作为风险和收益都极大的新兴疗法,疗效前景未必等同于市场表现。Kymriah一季度的市场表现也应该给中国的CAR-T疗法从业者提个醒。